CIE-10: E760

Mucopolisacaridosis tipo I

La Mucopolisacaridosis tipo I (MPS I) es una enfermedad genética rara que afecta el metabolismo de los mucopolisacáridos, debido a la deficiencia de la enzima alfa-L-iduronidasa. Esta deficiencia enzimática lleva a la acumulación de glucosaminoglucanos en diferentes tejidos corporales, causando síntomas que varían ampliamente en gravedad. En su forma más grave se llama Síndrome de Hurler, seguida por las formas intermedias y menos severas conocidas como Síndrome de Hurler-Scheie y Síndrome de Scheie, respectivamente. Esta enfermedad tiene un patrón de herencia autosómico recesivo.

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Sintomas
  • Rasgos faciales toscos
  • Retraso del crecimiento
  • Rigidez articular
  • Opacidad corneal
  • Cardiopatía
  • Retraso en el desarrollo
  • Hepatomegalia
  • Aumento del tamaño del cráneo
Tratamiento
  • Terapia de reemplazo enzimático (TRE)
  • Trasplante de médula ósea
  • Cirugías ortopédicas para corregir deformidades óseas
  • Terapias de apoyo para problemas cardíacos, respiratorios y de movilidad
Especialidades
  • Genética Médica
  • Pediatría
  • Ortopedia
  • Cardiología
  • Neurología
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