CIE-10: G120

Atrofia muscular espinal infantil, tipo I [Werdnig–Hoffman]

La atrofia muscular espinal (AME) tipo I, también conocida como enfermedad de Werdnig-Hoffmann, es una enfermedad genética progresiva que causa debilidad muscular y atrofia debido a la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal y el tronco del encéfalo. Se hereda de manera autosómica recesiva, lo que significa que ambos padres deben portar una copia del gen defectuoso para que el niño se vea afectado. La enfermedad se manifiesta en los primeros meses de vida y es la forma más grave de AME.

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Sintomas
  • Debilidad muscular progresiva
  • Hipotonía (disminución del tono muscular)
  • Dificultades para tragar
  • Dificultades respiratorias
  • Ausencia de reflejos
  • Deformidades esqueléticas debido a la debilidad muscular
Tratamiento
  • Terapia génica como Nusinersen y Onasemnogene abeparvovec
  • Manejo de síntomas respiratorios, incluyendo ventilación mecánica
  • Nutrición especializada
  • Fisioterapia y rehabilitación para maximizar la movilidad y minimizar las complicaciones de la inmovilización
  • Ortesis y ayudas para la movilidad
  • Cirugías ortopédicas para corrección de deformidades
Especialidades
  • Neurología
  • Genética médica
  • Pediatría
  • Neumología
  • Medicina física y rehabilitación
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