CIE-10: E75

Trastornos del metabolismo de los esfingolípidos y otros trastornos por almacenamiento de lípidos

Los trastornos del metabolismo de los esfingolípidos y otros trastornos por almacenamiento de lípidos son un grupo de enfermedades metabólicas hereditarias en las que se acumula una cantidad anormal de lípidos en el cuerpo debido a deficiencias específicas en su metabolismo. Estos lípidos, que normalmente se utilizan como parte de la estructura celular y para el almacenamiento de energía, pueden acumularse a niveles tóxicos en varios tejidos y órganos, como el cerebro, el hígado, el bazo y los huesos. Esto puede conducir a una variedad de síntomas y complicaciones. Las enfermedades específicas dentro de esta categoría pueden variar considerablemente en sus presentaciones y gravedad.

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Sintomas
  • Retraso en el desarrollo
  • Problemas de movimiento
  • Agrandamiento de órganos como el hígado o el bazo
  • Problemas en la piel
  • Problemas visuales
  • Convulsiones
Tratamiento
  • Terapia de reemplazo enzimático (TRE)
  • Manejo de síntomas específicos
  • Tratamiento de soporte nutricional
  • Cirugía para aliviar el dolor físico o corregir deformidades
  • Medicamentos para aliviar síntomas específicos
  • Terapia génica (en investigación o uso limitado para ciertas condiciones)
Especialidades
  • Genética Médica
  • Neurología
  • Pediatría
  • Hematología
  • Endocrinología
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